2021-06-21
恒瑞上市創新藥增至8個！TPO受體激動劑海曲泊帕乙醇胺片獲批上市
近日，恒(heng)瑞(rui)醫(yi)藥收到(dao)國家藥品監督管理(li)局核準(zhun)簽發(fa)的關于海曲泊(bo)帕(pa)乙醇(chun)胺片的《藥品注冊證(zheng)書》,批(pi)(pi)準(zhun)恒(heng)瑞(rui)醫(yi)藥自主(zhu)研發(fa)、并擁有知識(shi)產權的1類創新藥海曲泊(bo)帕(pa)乙醇(chun)胺片上(shang)(shang)市。此次海曲泊(bo)帕(pa)獲批(pi)(pi)，恒(heng)瑞(rui)醫(yi)藥已(yi)上(shang)(shang)市創新藥數量增至8個。
海(hai)曲泊帕乙醇胺片是一種口服非肽類血小(xiao)板生成(cheng)素(su)受體(TPO-R)激動(dong)劑(ji)，通(tong)過(guo)激活TPO-R介(jie)導的STAT和MAPK信號(hao)轉導通(tong)路，促進血小(xiao)板生成(cheng)。此次(ci)海(hai)曲泊帕乙醇胺片獲批適用(yong)于：既往(wang)對糖(tang)皮質激素(su)、免疫球蛋(dan)白等治療反應不佳的慢性(xing)原(yuan)發(fa)免疫性(xing)血小(xiao)板減少癥（ITP）成(cheng)人患者，使血小(xiao)板計(ji)數升高(gao)并減少或防止(zhi)出血，以及對免疫抑制治療療效不佳的重型(xing)再生障礙性(xing)貧血（SAA）成(cheng)人患者。
原發(fa)免疫性(xing)(xing)(xing)血(xue)小(xiao)板減少(shao)癥（ITP）是一(yi)種獲得性(xing)(xing)(xing)自身免疫性(xing)(xing)(xing)出血(xue)性(xing)(xing)(xing)疾病，該(gai)病臨(lin)床表現變化較大，無(wu)癥狀(zhuang)血(xue)小(xiao)板減少(shao)、皮(pi)膚(fu)粘膜出血(xue)、嚴重內臟(zang)出血(xue)、致命(ming)性(xing)(xing)(xing)顱內出血(xue)均可發(fa)生。一(yi)線治(zhi)療(liao)為糖(tang)皮(pi)質激(ji)(ji)素和免疫球(qiu)蛋白(bai)。但長期應(ying)用(yong)糖(tang)皮(pi)質激(ji)(ji)素可發(fa)生不良反應(ying)，免疫球(qiu)蛋白(bai)僅用(yong)于緊急(ji)治(zhi)療(liao)。既往(wang)對糖(tang)皮(pi)質激(ji)(ji)素、免疫球(qiu)蛋白(bai)等治(zhi)療(liao)反應(ying)不佳的患(huan)者尚無(wu)有效治(zhi)療(liao)手段，存在(zai)未滿足的臨(lin)床需(xu)求。
海曲泊帕(pa)乙(yi)醇胺片(pian)(pian)在(zai)(zai)成人慢性(xing)ITP患(huan)者(zhe)有(you)效性(xing)和安(an)全性(xing)III期臨(lin)床研(yan)究(jiu)結果顯示(shi)，與安(an)慰劑(ji)相(xiang)比，海曲泊帕(pa)乙(yi)醇胺片(pian)(pian)服(fu)藥(yao)8周能顯著提高ITP患(huan)者(zhe)的(de)血小板水平(ping)、緩解ITP患(huan)者(zhe)的(de)出血風險、降低(di)緊急治(zhi)療使用率，且在(zai)(zai)服(fu)藥(yao)48周后療效維持良(liang)好。在(zai)(zai)研(yan)究(jiu)治(zhi)療期間，海曲泊帕(pa)乙(yi)醇胺片(pian)(pian)安(an)全性(xing)、耐受性(xing)良(liang)好。預期可為ITP患(huan)者(zhe)提供新(xin)的(de)治(zhi)療選擇(ze)，滿足患(huan)者(zhe)的(de)臨(lin)床需求，產生良(liang)好的(de)經濟和社會(hui)效益。
重(zhong)型(xing)再生(sheng)障礙(ai)性貧血(xue)(xue)(xue)（SAA）是(shi)一(yi)種由免疫介導的(de)(de)，以骨(gu)髓(sui)(sui)造血(xue)(xue)(xue)干細(xi)胞(bao)（HSC）及造血(xue)(xue)(xue)微環(huan)境損傷、骨(gu)髓(sui)(sui)脂肪(fang)化(hua)和(he)外周血(xue)(xue)(xue)全(quan)血(xue)(xue)(xue)細(xi)胞(bao)減(jian)少為(wei)特征的(de)(de)造血(xue)(xue)(xue)功能衰竭綜合(he)征。該(gai)病(bing)臨床上(shang)可表現為(wei)嚴重(zhong)的(de)(de)感染(ran)、出血(xue)(xue)(xue)和(he)貧血(xue)(xue)(xue)。其病(bing)程短、進展(zhan)快(kuai)、預后(hou)(hou)不良、自(zi)然病(bing)程3~6 個(ge)月。SAA的(de)(de)標準療法（骨(gu)髓(sui)(sui)移植和(he)標準IST治(zhi)療）均具有一(yi)定局限性，特別(bie)是(shi)對(dui)于(yu)IST療效不佳且不適合(he)骨(gu)髓(sui)(sui)移植的(de)(de)患者除了輸血(xue)(xue)(xue)、抗感染(ran)等(deng)對(dui)癥支持治(zhi)療，目前國(guo)內尚無有效的(de)(de)標準治(zhi)療方法。因此，改善SAA患者的(de)(de)一(yi)線及后(hou)(hou)期治(zhi)療效果已(yi)成為(wei)迫切的(de)(de)臨床需求。
海曲泊帕乙醇(chun)胺(an)片在免(mian)疫(yi)抑(yi)制治(zhi)療(liao)療(liao)效不(bu)佳的重型再(zai)生障礙(ai)性(xing)貧血患(huan)(huan)者(zhe)中的單臂、開放(fang)II期臨床研究結果(guo)顯示，其(qi)療(liao)效肯定，且(qie)研究治(zhi)療(liao)期間安全(quan)性(xing)、耐(nai)受(shou)性(xing)也良好。此(ci)適應(ying)癥的獲批(pi)(pi)為免(mian)疫(yi)抑(yi)制治(zhi)療(liao)療(liao)效不(bu)佳的SAA患(huan)(huan)者(zhe)提供了(le)新的希望。海曲泊帕乙醇(chun)胺(an)片也成為國內第一個(ge)獲批(pi)(pi)該適應(ying)癥的TPO受(shou)體(ti)激動劑(ji)。
目前，海曲泊帕乙醇胺片還在(zai)進(jin)行其(qi)他適應癥的開(kai)發，包括初治重型再生障礙性貧血(xue)(xue)，惡性腫瘤(liu)化療所(suo)致血(xue)(xue)小板減少(shao)癥（CIT），兒童和青少(shao)年慢性原發免疫性血(xue)(xue)小板減少(shao)癥。
近(jin)年來，恒(heng)(heng)(heng)瑞(rui)醫(yi)藥(yao)堅持科(ke)(ke)技創新(xin)戰(zhan)略，創新(xin)藥(yao)研發(fa)迎來收(shou)獲(huo)期，截至(zhi)目(mu)前，恒(heng)(heng)(heng)瑞(rui)醫(yi)藥(yao)已有(you)艾瑞(rui)昔布、阿帕(pa)替(ti)尼、硫培(pei)非格司(si)亭、吡(bi)咯替(ti)尼、卡瑞(rui)利(li)珠單抗(kang)、甲(jia)苯磺酸瑞(rui)馬唑侖、氟唑帕(pa)利(li)、海曲泊帕(pa)等8個創新(xin)藥(yao)獲(huo)批上市，有(you)40多個創新(xin)藥(yao)正在臨(lin)床開(kai)發(fa)，近(jin)20個創新(xin)藥(yao)項目(mu)在美(mei)國、澳(ao)洲(zhou)開(kai)展臨(lin)床，已經(jing)形成(cheng)上市一(yi)批、臨(lin)床一(yi)批、開(kai)發(fa)一(yi)批的(de)良性循環(huan)。期待恒(heng)(heng)(heng)瑞(rui)醫(yi)藥(yao)繼續瞄準全球醫(yi)藥(yao)前沿科(ke)(ke)技攻堅克難(nan)，為廣大患者研發(fa)出更(geng)多的(de)新(xin)藥(yao)、好藥(yao)，造福健(jian)康(kang)事業！