2022-06-15
捷報！恒瑞醫藥海曲泊帕乙醇胺片獲美國FDA孤兒藥資格認定
近日(ri)，恒(heng)瑞醫藥(yao)創新藥(yao)海(hai)曲(qu)泊(bo)(bo)帕乙(yi)醇(chun)胺片(pian)(pian)（商品(pin)(pin)名：恒(heng)曲(qu)?）用于惡性腫瘤(liu)化療所致血(xue)小(xiao)(xiao)板減少(shao)癥適應癥（CIT）獲得美國(guo)食品(pin)(pin)藥(yao)品(pin)(pin)監督管理(li)局（簡稱“FDA”）授予的(de)孤(gu)兒藥(yao)資(zi)(zi)格認定。本次獲得美國(guo)FDA孤(gu)兒藥(yao)資(zi)(zi)格認定后，海(hai)曲(qu)泊(bo)(bo)帕乙(yi)醇(chun)胺片(pian)(pian)臨床試驗及上市注(zhu)冊的(de)進度將加速(su)推進。海(hai)曲(qu)泊(bo)(bo)帕乙(yi)醇(chun)胺片(pian)(pian)是恒(heng)瑞醫藥(yao)自(zi)主研(yan)發(fa)的(de)1類(lei)新藥(yao)，為小(xiao)(xiao)分子、口(kou)服、非肽類(lei)促血(xue)小(xiao)(xiao)板生成素(su)受體（TPO-R）激動(dong)劑，獲國(guo)家十(shi)二(er)五重大專項(xiang)支持。
孤(gu)兒(er)藥(yao)(yao)（Orphan drug）又稱為罕見(jian)病(bing)藥(yao)(yao)，指用(yong)于(yu)預(yu)防、治療、診斷罕見(jian)病(bing)的藥(yao)(yao)品。FDA授予的孤(gu)兒(er)藥(yao)(yao)資格認定適用(yong)于(yu)在美國每年(nian)患病(bing)人數(shu)低于(yu)20萬人的罕見(jian)病(bing)的藥(yao)(yao)物和生物制(zhi)劑(ji)，并給予相關產品政策支持，因此，獲得(de)孤(gu)兒(er)藥(yao)(yao)認定對(dui)于(yu)新藥(yao)(yao)研發(fa)具有(you)重要(yao)意義。
本次(ci)海曲泊帕乙醇(chun)胺片治療(liao)惡性(xing)腫瘤化療(liao)所致血小板減少癥適應癥獲(huo)得孤兒(er)藥資格認定后，能(neng)夠加快推(tui)進臨(lin)床試驗及上(shang)市注冊的(de)進度。同時，可享(xiang)受一定的(de)政策支持，包(bao)括但不(bu)限于(yu)臨(lin)床試驗費(fei)用(yong)的(de)稅(shui)收抵免、免除新藥申請(qing)費(fei)、產品獲(huo)批后將享(xiang)受7年(nian)的(de)市場獨占權(quan)。
腫瘤化療相關性血小板減少癥為最常見的化療相關性血液學毒性之一，可增加患者出血風險、延長住院時間，同時更為臨床關注的是，CIT可導致化療劑量強度降低、時間推遲，甚至治療終止，從而影響抗腫瘤效果，對患者的長期生存產生不利影響[1]。在美國(guo)，僅重組人白介素-11（rhIL-11）獲(huo)批(pi)用于治療CIT患者，但已于2016年停(ting)產。
恒(heng)瑞醫藥自主研發的海曲泊(bo)帕(pa)乙醇胺片是一種口服非肽類血(xue)小(xiao)板生成(cheng)素(su)受(shou)體（TPO-R）激動劑(ji)，通過激活TPO-R介導(dao)的STAT和MAPK信號轉導(dao)通路，促進血(xue)小(xiao)板生成(cheng)。2021年6月，國(guo)家藥品監督(du)管理(li)局（NMPA）批(pi)準恒(heng)瑞醫藥海曲泊(bo)帕(pa)乙醇胺片上市(shi)，用于既往對糖皮質激素(su)、免疫(yi)(yi)球(qiu)蛋白等(deng)治(zhi)療(liao)(liao)(liao)(liao)反應不佳的慢性原發免疫(yi)(yi)性血(xue)小(xiao)板減少癥（ITP）成(cheng)人(ren)患者的治(zhi)療(liao)(liao)(liao)(liao)，以及用于對免疫(yi)(yi)抑制治(zhi)療(liao)(liao)(liao)(liao)療(liao)(liao)(liao)(liao)效不佳的重型再生障礙性貧血(xue)成(cheng)人(ren)患者的治(zhi)療(liao)(liao)(liao)(liao)。
2022年1月，海曲(qu)泊(bo)帕治療惡性腫(zhong)瘤化(hua)療所致血小板減少癥的III期臨床(chuang)研(yan)究獲(huo)批在美(mei)國開展臨床(chuang)試(shi)驗。同(tong)時，國內CIT研(yan)究正在進行中。除了美(mei)國外，海曲(qu)泊(bo)帕乙醇胺(an)片治療CIT的臨床(chuang)研(yan)究也正在歐洲及澳大利亞開展。
近年(nian)來，恒(heng)瑞(rui)醫(yi)藥(yao)大力推進科技創(chuang)新和國(guo)(guo)際(ji)化(hua)戰略，目前(qian)已在中(zhong)國(guo)(guo)及(ji)美(mei)國(guo)(guo)、歐洲、澳(ao)大利(li)亞、日(ri)本建有研(yan)發(fa)(fa)中(zhong)心，形成了(le)一(yi)支5400多(duo)人(ren)的規模(mo)化(hua)、專業化(hua)、能力全(quan)面的全(quan)球(qiu)研(yan)發(fa)(fa)團(tuan)隊，其中(zhong)海外(wai)研(yan)發(fa)(fa)團(tuan)隊共計(ji)170余人(ren)，并全(quan)面啟動全(quan)球(qiu)產品開發(fa)(fa)團(tuan)隊工作模(mo)式，有效提高全(quan)球(qiu)臨(lin)床(chuang)試驗效率。目前(qian)，公司共計(ji)開展近20項國(guo)(guo)際(ji)臨(lin)床(chuang)試驗，全(quan)力推動創(chuang)新藥(yao)海外(wai)上市(shi)(shi)。公司另一(yi)創(chuang)新藥(yao)卡(ka)(ka)瑞(rui)利(li)珠(zhu)(zhu)單抗肝細胞(bao)癌(ai)適應癥也(ye)曾于(yu)2021年(nian)4月獲(huo)得美(mei)國(guo)(guo)FDA孤(gu)兒藥(yao)資格認定，目前(qian)，卡(ka)(ka)瑞(rui)利(li)珠(zhu)(zhu)單抗聯合阿帕替尼一(yi)線治療(liao)晚期肝細胞(bao)癌(ai)國(guo)(guo)際(ji)多(duo)中(zhong)心臨(lin)床(chuang)III期研(yan)究已于(yu)近期達到(dao)主要研(yan)究終點(dian)，上市(shi)(shi)許可申(shen)請已獲(huo)得中(zhong)國(guo)(guo)國(guo)(guo)家(jia)藥(yao)監局受理(li)，計(ji)劃近期向美(mei)國(guo)(guo)FDA遞(di)交(jiao)新藥(yao)上市(shi)(shi)的溝通交(jiao)流申(shen)請。
未來公司將始終秉持“科技為(wei)本(ben)，為(wei)人類創造(zao)健康生活(huo)”的使命，進一(yi)步增強全(quan)球創新(xin)實力，加(jia)快推動創新(xin)成果海外上(shang)市，造(zao)福全(quan)球患者。
參(can)考文獻：
1、Elting LS et al, 2001; Wu Y et al., 2009; Hassan BA et al., 2011; Hitron A et al., 2011; Kuter DJ et al., 2013