2022-10-24
重磅！恒瑞醫藥卡瑞利珠單抗聯合療法擬納入突破性治療品種
近(jin)日，恒瑞醫藥創新藥卡瑞利珠單抗聯合法米替尼(ni)一線治療(liao)腫(zhong)瘤(liu)細(xi)胞PD-L1表達陽性(xing)[腫(zhong)瘤(liu)比例評分（TPS）≥1%]且不伴有EGFR/ALK基因異常的復發性(xing)或轉移性(xing)非小細(xi)胞肺癌(ai)被國(guo)家藥品(pin)(pin)(pin)監督管理(li)局藥品(pin)(pin)(pin)審評中心(xin)擬(ni)納入突破性(xing)治療(liao)品(pin)(pin)(pin)種公(gong)示(shi)名單。
根據GLOBOCAN 2020報告，肺癌的發病率為所有惡性腫瘤的第二位，但死亡率卻位居首位，嚴重威脅著人們的健康[1]。在肺癌的所有病理組織學類型中，NSCLC大約占85%[2]。由于缺乏早期明顯癥狀，大多數NSCLC確診時即為晚期轉移性肺癌，總體預后較差。近10年來，晚期NSCLC的治療逐步由化療治療轉變為基于驅動基因突變與否的個體化治療：驅動基因突變者，能夠從靶向治療中獲得顯著優于化療的治療獲益；而針對驅動基因陰性者，靶向PD-1/PD-L1等免疫檢查點抑制劑的治療亦取得令人矚目的進展，延長了晚期NSCLC的生存期。但目前，針對PD-L1 TPS≥1%的EGFR基因突變陰性和ALK陰性的局部晚期或轉移性NSCLC一線單藥治療，臨床獲益仍相對有限[3]。因此，在(zai)當前免(mian)疫(yi)治(zhi)療(liao)有效的(de)基礎上，如何(he)進一(yi)步(bu)提高免(mian)疫(yi)治(zhi)療(liao)療(liao)效，擴大免(mian)疫(yi)治(zhi)療(liao)獲益(yi)人群，并(bing)實現(xian)驅動(dong)基因陰(yin)性(xing)NSCLC的(de)去化療(liao)愿景，是重要的(de)未滿足臨床需求(qiu)。
注射用卡瑞(rui)利(li)珠單(dan)抗是恒(heng)瑞(rui)醫藥自主(zhu)(zhu)研(yan)發并(bing)具有(you)知(zhi)識產權的(de)人(ren)源化PD-1單(dan)克隆抗體，可與人(ren)PD-1受(shou)體結合并(bing)阻斷PD-1/PD-L1通(tong)路，恢復機(ji)體的(de)抗腫瘤(liu)免疫力，從而形成癌(ai)癥免疫治(zhi)療(liao)基礎。自2019年5月上市以來，已相(xiang)繼在肺癌(ai)、肝癌(ai)、食管(guan)癌(ai)、鼻咽癌(ai)以及淋巴瘤(liu)五大瘤(liu)種(zhong)(zhong)中獲(huo)批(pi)(pi)8個適應癥，其(qi)中2項為NSCLC的(de)一線治(zhi)療(liao)，是目(mu)前(qian)獲(huo)批(pi)(pi)適應癥和(he)覆蓋(gai)瘤(liu)種(zhong)(zhong)數量領先的(de)國產PD-1產品之一。蘋(pin)果酸(suan)法(fa)米替尼膠囊是恒(heng)瑞(rui)自主(zhu)(zhu)研(yan)發的(de)小分子(zi)多(duo)靶點酪(lao)氨酸(suan)激酶(mei)抑制劑，對(dui)多(duo)種(zhong)(zhong)受(shou)體酪(lao)氨酸(suan)激酶(mei)有(you)抑制活性(xing)，屬于多(duo)靶點抗血(xue)管(guan)生(sheng)成靶向藥。
目前，恒瑞醫藥正在開展卡瑞利珠(zhu)單(dan)抗聯合蘋果酸(suan)法米替尼對比帕博(bo)利珠(zhu)單(dan)抗一線治療PD-L1表達陽性(xing)的復(fu)發性(xing)或轉移性(xing)非小細胞肺(fei)癌的隨機、開放、對照、多(duo)中(zhong)心的Ⅲ期臨床研(yan)究。
什(shen)么是突破性療(liao)法認定(ding)？
為鼓(gu)勵(li)研(yan)究(jiu)和創(chuang)制具有明(ming)(ming)顯臨(lin)床優勢(shi)的(de)藥(yao)(yao)物(wu)，國(guo)家(jia)藥(yao)(yao)品監督管(guan)理(li)局(ju)藥(yao)(yao)品審評(ping)中心（CDE）發布了(le)《國(guo)家(jia)藥(yao)(yao)監局(ju)關于(yu)發布＜突(tu)破性(xing)治(zhi)療藥(yao)(yao)物(wu)審評(ping)工(gong)作(zuo)程(cheng)序（試行）＞等三(san)個(ge)文件(jian)的(de)公告》（2020年(nian)第82號），明(ming)(ming)確了(le)突(tu)破性(xing)療法的(de)納(na)入(ru)范圍(wei)：藥(yao)(yao)物(wu)臨(lin)床試驗期間，用于(yu)防治(zhi)嚴(yan)重(zhong)危(wei)及生命或(huo)者(zhe)嚴(yan)重(zhong)影響(xiang)生存質量的(de)疾病且尚(shang)無有效防治(zhi)手段(duan)或(huo)者(zhe)與現有治(zhi)療手段(duan)相比有足(zu)夠證據表明(ming)(ming)具有明(ming)(ming)顯臨(lin)床優勢(shi)的(de)創(chuang)新藥(yao)(yao)或(huo)者(zhe)改良(liang)型(xing)新藥(yao)(yao)等。藥(yao)(yao)審中心對納(na)入(ru)突(tu)破性(xing)治(zhi)療藥(yao)(yao)物(wu)程(cheng)序的(de)藥(yao)(yao)物(wu)優先配置(zhi)資源(yuan)進(jin)行溝通交流，加強指導(dao)并促進(jin)藥(yao)(yao)物(wu)研(yan)發。
參考文獻：
[1]. Sung, Hyuna, et al. "Global cancer statistics 2020: GLOBOCAN estimates of incidence and mortality worldwide for 36 cancers in 185 countries." CA: a cancer journal for clinicians 71.3 (2021): 209-249.
[2]. Molina, Julian R., et al. "Non-small cell lung cancer: epidemiology, risk factors, treatment, and survivorship." Mayo clinic proceedings. Vol. 83. No. 5. Elsevier, 2008.
[3] Wu, Yi‐Long, et al. "Randomized clinical trial of pembrolizumab vs chemotherapy for previously untreated Chinese patients with PD‐L1‐positive locally advanced or metastatic non–small‐cell lung cancer: KEYNOTE‐042 China Study." International journal of cancer 148.9 (2021): 2313-2320.