2023-03-23
恒瑞醫藥創新藥海曲泊帕初治非重型再生障礙性貧血適應癥獲批臨床
近日，恒瑞(rui)醫藥(yao)收(shou)到國家藥(yao)品(pin)監督管理局核準簽發的(de)《藥(yao)物臨床試(shi)驗(yan)批(pi)準通(tong)知(zhi)書》，批(pi)準公司1類新藥(yao)海曲泊帕乙醇(chun)胺片開展聯合環孢素（CsA）用于初治(zhi)非重型再生障礙性貧(pin)血（NSAA）的(de)臨床試(shi)驗(yan)。
再生障礙性貧血（Aplastic anemia，以下簡稱“再障”或“AA”）是一組由多種病因所致的骨髓造血衰竭綜合征，以骨髓造血細胞增生減低和外周全血細胞減少為特征，臨床以貧血、出血和感染為主要表現。再障的年發病率在我國為0.74/10萬人口[1]。根(gen)據骨髓衰竭的嚴重程度(du)，再障(zhang)可分為重型再障(zhang)（Severe aplastic anemia,SAA）和非重型再障(zhang)（Non-severe aplastic anemia,NSAA）。
根據文獻報道[2、3]，單獨(du)使(shi)用(yong)(yong)環孢素（Cyclosporine,CsA）治(zhi)療(liao)(liao)NSAA的(de)完全血液(ye)學應(ying)答率（Complete response,CR）為14%~23%，總(zong)血液(ye)學應(ying)答率（Overall response,OR）為42%~46%。治(zhi)療(liao)(liao)后仍有(you)(you)近50%的(de)患者無法獲益，需(xu)要反復輸注血制品，面臨(lin)感染和疾(ji)病進展的(de)風險，需(xu)要接受更強(qiang)的(de)標準(zhun)免疫(yi)抑(yi)制治(zhi)療(liao)(liao)甚至造血干細胞移植。國內臨(lin)床使(shi)用(yong)(yong)雄激(ji)素聯合CsA能(neng)提升(sheng)治(zhi)療(liao)(liao)有(you)(you)效率，但由于雄激(ji)素的(de)肝毒性，特(te)別是(shi)男性化的(de)副作用(yong)(yong)在一定程度上限制了其使(shi)用(yong)(yong)。開發能(neng)與環孢素聯用(yong)(yong)提升(sheng)有(you)(you)效率且副作用(yong)(yong)小的(de)NSAA治(zhi)療(liao)(liao)藥物來提高疾(ji)病的(de)血液(ye)學應(ying)答率，對于提升(sheng)患者生存(cun)質(zhi)量、降低疾(ji)病的(de)進展率有(you)(you)著重要的(de)意義。
海(hai)曲(qu)泊(bo)(bo)帕乙醇(chun)胺是恒(heng)瑞醫藥(yao)自主(zhu)研發的(de)、一種口(kou)服(fu)非肽類血小板生(sheng)(sheng)成素受體（TPO-R）激動劑，通過激活TPO-R介導(dao)的(de)STAT和(he)MAPK信號(hao)轉導(dao)通路，促(cu)進血小板生(sheng)(sheng)成。海(hai)曲(qu)泊(bo)(bo)帕乙醇(chun)胺片已(yi)獲(huo)批上(shang)市兩個適應(ying)(ying)癥(zheng)，分別為(wei)：2021年(nian)6月(yue)獲(huo)得(de)國家藥(yao)監局(ju)批準用(yong)于(yu)既(ji)往對(dui)糖皮(pi)質激素、免(mian)(mian)疫(yi)(yi)球(qiu)蛋白等治(zhi)療反應(ying)(ying)不(bu)(bu)佳(jia)的(de)慢性(xing)原發免(mian)(mian)疫(yi)(yi)性(xing)血小板減少癥(zheng)成人患者的(de)治(zhi)療，以(yi)及(ji)用(yong)于(yu)對(dui)免(mian)(mian)疫(yi)(yi)抑(yi)制(zhi)治(zhi)療療效不(bu)(bu)佳(jia)的(de)重(zhong)型再生(sheng)(sheng)障礙性(xing)貧(pin)血成人患者的(de)治(zhi)療。
目前，國內尚無血小板生成(cheng)素(su)受體激動(dong)劑獲批NSAA適(shi)應(ying)癥，基于(yu)海曲泊(bo)帕在SAA患(huan)者(zhe)中的(de)療效和良好(hao)的(de)安全性，恒(heng)瑞醫藥(yao)計劃(hua)開展在初治NSAA患(huan)者(zhe)中的(de)療效和安全性研究，以提高NSAA的(de)血液(ye)學(xue)應(ying)答率(lv)，改(gai)善(shan)患(huan)者(zhe)生存質量。
參考文獻(xian)：
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