2023-05-08
捷報！恒瑞醫藥子公司瑞石生物Edralbrutinib片獲美國FDA孤兒藥資格認定
近(jin)日，恒瑞醫(yi)藥(yao)(yao)子公司瑞石生物創(chuang)新(xin)藥(yao)(yao)Edralbrutinib片(pian)用(yong)于治療視神經脊髓炎(yan)譜系疾病（NMOSD）適應癥獲得(de)了美(mei)國(guo)(guo)食品藥(yao)(yao)品監督管理局（簡稱“FDA”）授予的(de)孤兒藥(yao)(yao)資格認定（Orphan Drug Designation，ODD）。Edralbrutinib片(pian)是(shi)國(guo)(guo)內自主研發的(de)國(guo)(guo)家1類新(xin)藥(yao)(yao)，為(wei)新(xin)型(xing)、口服、不(bu)可逆的(de)BTK抑(yi)制劑(ji)，是(shi)同類產品國(guo)(guo)內首(shou)創(chuang)。本(ben)次Edralbrutinib片(pian)獲得(de)美(mei)國(guo)(guo)FDA孤兒藥(yao)(yao)資格認定，有望(wang)加快推進臨床(chuang)試驗(yan)及上(shang)市注冊(ce)的(de)進度，同時將有機會在產品研發、注冊(ce)及商業化等(deng)方(fang)面享受美(mei)國(guo)(guo)的(de)政策(ce)支持。
孤(gu)兒(er)藥(yao)(yao)(yao)（Orphan Drug）又(you)稱為罕見(jian)病藥(yao)(yao)(yao)，指用于(yu)(yu)預(yu)防、治療、診斷罕見(jian)病的藥(yao)(yao)(yao)品(pin)。FDA授予的孤(gu)兒(er)藥(yao)(yao)(yao)資格(ge)認定適用于(yu)(yu)在美國(guo)每年(nian)患(huan)病人(ren)數低(di)于(yu)(yu)20萬人(ren)的罕見(jian)病藥(yao)(yao)(yao)物和(he)生物制劑，并(bing)給予相(xiang)關產(chan)品(pin)政策支(zhi)持(chi)，因此，獲(huo)得孤(gu)兒(er)藥(yao)(yao)(yao)認定對于(yu)(yu)新藥(yao)(yao)(yao)研發具有重要意義。本(ben)次Edralbrutinib片獲(huo)得美國(guo)FDA孤(gu)兒(er)藥(yao)(yao)(yao)資格(ge)認定后(hou)，有望(wang)加快推進臨床試(shi)驗及上市(shi)(shi)注冊的進度，同(tong)時，可享受(shou)一定的政策支(zhi)持(chi)，包括但不限于(yu)(yu)臨床試(shi)驗費用的稅收抵免、免除新藥(yao)(yao)(yao)申請(qing)費、產(chan)品(pin)獲(huo)批后(hou)將享受(shou)7年(nian)的市(shi)(shi)場(chang)獨(du)占權(quan)。
視(shi)神(shen)經(jing)脊(ji)(ji)髓炎(yan)譜系疾病(bing)（Neuromyelitis Optica Spectrum Disorders，）是一(yi)種(zhong)罕見(jian)的(de)(de)慢性、自身免(mian)疫性、中(zhong)樞神(shen)經(jing)炎(yan)性脫髓鞘病(bing)變，主要累及(ji)視(shi)神(shen)經(jing)和(he)脊(ji)(ji)髓。臨(lin)床以反復發(fa)作的(de)(de)視(shi)神(shen)經(jing)炎(yan)和(he)長(chang)節段(duan)橫貫性脊(ji)(ji)髓炎(yan)為特征(zheng)，兩(liang)者可能(neng)同時發(fa)生或單獨出現。NMOSD為高復發(fa)、高致殘(can)性疾病(bing)，多數(shu)患(huan)者遺留有嚴重的(de)(de)視(shi)力障礙，或肢體(ti)功能(neng)障礙、尿便障礙。迄今國內只有2款進口產品獲批，尚無國產自主研發(fa)的(de)(de)藥(yao)物有NMOSD適應癥(zheng)獲批，患(huan)者疾病(bing)負(fu)擔和(he)社會(hui)經(jing)濟負(fu)擔均較(jiao)重。2020年8月，Edralbrutinib片獲批開展治療視(shi)神(shen)經(jing)脊(ji)(ji)髓炎(yan)（NMOSD）的(de)(de)臨(lin)床試驗。
Edralbrutinib片是一種高效(xiao)、新型(xing)、不可(ke)(ke)逆的二代(dai)口(kou)服布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）抑制劑。Edralbrutinib可(ke)(ke)選擇性抑制B細胞(bao)的活(huo)化、增殖和(he)存活(huo)，并可(ke)(ke)以作用(yong)于巨(ju)噬細胞(bao)等其(qi)他免(mian)疫(yi)細胞(bao)，進(jin)(jin)而影(ying)響B細胞(bao)和(he)其(qi)他免(mian)疫(yi)細胞(bao)介導的自身免(mian)疫(yi)炎(yan)性過程(cheng)，后(hou)兩者皆為視神經脊髓炎(yan)譜系疾(ji)病（NMOSD）的關鍵病理過程(cheng)。目前(qian)，Edralbrutinib片針對NMOSD的II期臨床研(yan)究已完成所有患者訪試，正(zheng)在(zai)進(jin)(jin)行數據分析。
此前，恒瑞(rui)醫藥(yao)(yao)創新藥(yao)(yao)卡(ka)瑞(rui)利(li)珠(zhu)單(dan)(dan)抗和海曲泊帕(pa)也先后獲得了美國(guo)(guo)FDA授予的(de)孤(gu)兒(er)(er)藥(yao)(yao)資(zi)(zi)格認定。2021年4月(yue)，公司注射用(yong)卡(ka)瑞(rui)利(li)珠(zhu)單(dan)(dan)抗（艾瑞(rui)卡(ka)?)聯(lian)合(he)甲磺酸阿帕(pa)替尼片（艾坦?）用(yong)于肝(gan)細(xi)胞癌(ai)適應(ying)癥獲得美國(guo)(guo)FDA孤(gu)兒(er)(er)藥(yao)(yao)資(zi)(zi)格認定，目前該國(guo)(guo)際多(duo)中心III期(qi)臨床(chuang)研究已達到(dao)主要研究終點(dian)，已進入在美國(guo)(guo)遞交新藥(yao)(yao)上(shang)市(shi)申請(qing)準(zhun)備階段。該適應(ying)癥已于今年1月(yue)在國(guo)(guo)內獲批(pi)上(shang)市(shi)，這(zhe)也是中國(guo)(guo)首個(ge)獲批(pi)的(de)用(yong)于治療晚期(qi)肝(gan)細(xi)胞癌(ai)的(de)PD-1抑制(zhi)劑與小分子抗血管生成藥(yao)(yao)物組合(he)；2022年6月(yue)，公司創新藥(yao)(yao)海曲泊帕(pa)乙醇胺片（恒曲?）用(yong)于惡性腫瘤化療所致血小板減少癥適應(ying)癥（CIT）獲FDA孤(gu)兒(er)(er)藥(yao)(yao)資(zi)(zi)格認定，有(you)望加快(kuai)推進臨床(chuang)試驗及上(shang)市(shi)注冊的(de)進度(du)。
作為(wei)創(chuang)(chuang)(chuang)(chuang)新(xin)型國(guo)際化制藥企業，恒瑞醫藥長期踐行(xing)“科技(ji)為(wei)本、為(wei)人類創(chuang)(chuang)(chuang)(chuang)造健康生活”的(de)(de)使命，聚焦未滿足的(de)(de)臨床(chuang)需求，潛心(xin)開(kai)展創(chuang)(chuang)(chuang)(chuang)新(xin)研(yan)(yan)發，致力于以不斷(duan)豐富的(de)(de)創(chuang)(chuang)(chuang)(chuang)新(xin)藥布局(ju)，持續(xu)提升(sheng)患者用藥的(de)(de)可(ke)及性和可(ke)負擔(dan)性。公司(si)(si)(si)先(xian)后(hou)在(zai)連云港、上(shang)海、成都(dou)、美國(guo)和歐洲等地(di)設立(li)(li)了(le)(le)15個研(yan)(yan)發中心(xin)或分支機構，打造了(le)(le)一支5000多(duo)人的(de)(de)規模化、專業化、能力全面的(de)(de)全球(qiu)研(yan)(yan)發團隊。目前(qian)，公司(si)(si)(si)已有12款自(zi)研(yan)(yan)創(chuang)(chuang)(chuang)(chuang)新(xin)藥獲(huo)批(pi)上(shang)市，1款合作引(yin)進(jin)創(chuang)(chuang)(chuang)(chuang)新(xin)藥獲(huo)批(pi)上(shang)市，另有80多(duo)個自(zi)主創(chuang)(chuang)(chuang)(chuang)新(xin)產(chan)品正在(zai)臨床(chuang)開(kai)發，260多(duo)項(xiang)臨床(chuang)試(shi)驗在(zai)國(guo)內外開(kai)展。同(tong)時，公司(si)(si)(si)還(huan)建立(li)(li)了(le)(le)一批(pi)具有自(zi)主知識產(chan)權、國(guo)際領先(xian)的(de)(de)新(xin)技(ji)術平(ping)臺，為(wei)持續(xu)輸出創(chuang)(chuang)(chuang)(chuang)新(xin)成果提供強大保(bao)障。
未來，恒(heng)瑞醫(yi)藥將(jiang)一如(ru)既往秉(bing)持(chi)以患者為(wei)中(zhong)心的理念，聚焦(jiao)前沿領(ling)域，潛(qian)心醫(yi)藥創(chuang)新，努力研制(zhi)更(geng)多新藥、好藥，惠(hui)及更(geng)多的全球患者。