2023-11-13
恒瑞醫藥創新藥HRS-9057片常染色體顯性多囊腎病適應癥獲批臨床
近日，恒瑞醫(yi)藥(yao)子公司成都盛迪醫(yi)藥(yao)有限公司收到國(guo)(guo)家藥(yao)品(pin)監(jian)督管理局核(he)準簽發的《藥(yao)物臨(lin)床試驗(yan)批準通知書》，批準1類新(xin)藥(yao)HRS-9057片(pian)開(kai)展用于常染色體顯性(xing)多囊腎病（ADPKD）的臨(lin)床試驗(yan)。目前，國(guo)(guo)內尚無同類產品(pin)獲批上市。
常染色體顯性多囊腎病（ADPKD）是一種常見的遺傳性腎病，發病率約千分之一[1]，全球患者約有1250萬，中國患者約150萬。ADPKD的主要遺傳致病基因是PKD1和PKD2，分別編碼多囊蛋白PC1和PC2。PKD1/PKD2 基因突變導致PC1/PC2蛋白表達減少或功能喪失，造成細胞生長和液體分泌相關信號通路異常，涉及鈣離子、細胞內第二信使環腺苷酸（cAMP）等信號分子，腎集合管細胞過度增殖并持續分泌囊液，導致雙側腎臟囊泡形成和腎臟體積增大，并發腎區疼痛、蛋白尿、高血壓等腎臟表現，以及全身其他器官的囊腫性和非囊腫性改變，如肝囊腫、顱內動脈瘤等[1-2]。隨著患者年齡增長，腎臟總體積不斷增長，而腎功能不斷下降，約50%的患者在60歲時會進展至終末期腎病，需要腎臟替代治療，是終末期腎病的第4位病因[2]。
HRS-9057片(pian)可抑(yi)制常染色體(ti)顯性多(duo)囊(nang)腎病（ADPKD）患者(zhe)腎臟細(xi)胞過度增(zeng)殖(zhi)和(he)囊(nang)泡形(xing)成。目前國(guo)內(nei)尚(shang)無同類產品獲批上市，臨床治療(liao)多(duo)以對癥支持治療(liao)為(wei)主。本(ben)品有望改(gai)善(shan)常染色體(ti)顯性多(duo)囊(nang)腎病患者(zhe)的疾(ji)病狀態(tai)和(he)臨床癥狀，為(wei)患者(zhe)帶來新的治療(liao)選擇。
參考文(wen)獻：
[1] Bergmann C, Guay-Woodford LM, Harris PC, et al. Polycystic kidney disease[J]. Nat Rev Dis Primers, 2018, 4(1): 50.
[2] Cornec-Le Gall E, Alam A, Perrone RD. Autosomal dominant polycystic kidney disease[J]. Lancet, 2019, 393(10174): 919 -935.