2025-08-08
捷報！恒瑞醫藥HER2 ADC創新藥瑞康曲妥珠單抗獲美國FDA孤兒藥資格認定
近日，恒瑞醫藥ADC創新藥注射用瑞康曲妥珠單抗（商品名：艾維達?）聯合阿得貝利單抗（商品名：艾瑞利?）和化療用于胃癌或胃食管結合部腺癌適應癥獲得了美國食品藥品監督管理局（FDA）授予的孤兒藥資格認定（Orphan Drug Designation，ODD）。瑞康曲妥珠單抗是恒瑞醫藥自主研發的、以HER2為靶點的抗體藥物偶聯物。本次(ci)瑞康曲(qu)妥珠單(dan)抗獲得美國(guo)FDA孤兒(er)藥資格認定(ding)，將(jiang)有機會在產(chan)品研(yan)發、注冊及商業化等方面獲得美國(guo)的政(zheng)策支(zhi)持。
孤兒藥（Orphan Drug）又稱為罕見病藥，指用于預防、治療、診斷罕見病的藥品。FDA授予的孤兒藥資格認定適用于在美國每年患病人數低于20萬人的罕見病藥物和生物制劑，并給予相關產品政策支持，因此，獲得孤兒藥認定對于新藥研發具有重要意義。本次注射用瑞康曲妥珠單抗聯合阿得貝利單抗注射液和化療用于胃癌或胃食管結合部腺癌適應癥獲得孤兒藥資格認定后，有望加快推進臨床試驗及上市注冊的進度，同時，可享受一定的政策支持，包括但不限于臨床試驗費用的稅收抵免、免除新藥申請費、產品獲批后將享受7年的市場獨占權。
2022年，胃癌居全球癌癥發病率的第5位和死亡率的第5位，全球新發病例數為96.84萬，死亡病例數為65.99萬。其中中國新發病例數為35.87萬，死亡病例數為26.04萬，均居中國癌癥發病率和死亡率的第5位和第3位[1]。目前(qian)，國內外指南推(tui)薦一線治(zhi)療(liao)標(biao)準方案(an)在(zai)臨床(chuang)取得一定效果，但仍存(cun)(cun)在(zai)生存(cun)(cun)期較短、預后不佳等(deng)未被滿(man)足(zu)臨床(chuang)需(xu)求。
在2023年歐洲腫瘤內科學會年會(ESMO)上，恒瑞醫藥披露了瑞康曲妥珠單抗在胃癌或胃食管結合部腺癌的研究數據，展現了瑞康曲妥珠單抗有效性和可控的安全性[2]。瑞康曲妥珠單抗針對胃癌或胃食(shi)管(guan)結合(he)部腺癌一線聯合(he)治療的II期臨床研究正(zheng)在進行中，并(bing)顯(xian)示(shi)出初步療效和可(ke)控(kong)的安全(quan)性(xing)。
注射用(yong)(yong)瑞(rui)(rui)(rui)康(kang)曲妥珠單抗是恒瑞(rui)(rui)(rui)醫藥自主研(yan)發的(de)(de)、以HER2為(wei)靶點的(de)(de)抗體(ti)(ti)藥物(wu)偶聯物(wu)（ADC），可(ke)通過與HER2表達的(de)(de)腫(zhong)瘤(liu)細胞(bao)(bao)結合(he)并內(nei)(nei)吞，在腫(zhong)瘤(liu)細胞(bao)(bao)溶(rong)酶(mei)體(ti)(ti)內(nei)(nei)通過蛋白酶(mei)剪(jian)切釋(shi)放毒素，誘(you)導細胞(bao)(bao)周期阻滯從(cong)而誘(you)導腫(zhong)瘤(liu)細胞(bao)(bao)凋亡(wang)。其釋(shi)放的(de)(de)毒素具有高透膜性，可(ke)發揮旁觀(guan)者(zhe)殺傷效(xiao)(xiao)應，進一步提高抗腫(zhong)瘤(liu)療效(xiao)(xiao)。注射用(yong)(yong)瑞(rui)(rui)(rui)康(kang)曲妥珠單抗已于(yu)2025年(nian)5月獲(huo)批上市，適應癥為(wei)用(yong)(yong)于(yu)治療存在HER2（ERBB2）激(ji)活(huo)突變且既往(wang)接受(shou)過至少一種系統治療的(de)(de)不可(ke)切除的(de)(de)局部(bu)晚期或轉(zhuan)移性非小細胞(bao)(bao)肺(fei)癌（NSCLC）成人患者(zhe)，是國內(nei)(nei)首個獲(huo)批用(yong)(yong)于(yu)HER2突變NSCLC患者(zhe)的(de)(de)中國自主研(yan)發抗體(ti)(ti)偶聯藥物(wu)（ADC）。
此前，瑞康曲妥珠單抗共有8項適應癥已被國家藥品監督管理局藥品審評中心納入突破性治療品種名單，分別為：
● HER2低(di)表(biao)達的復發或轉移性乳(ru)腺癌；
● HER2陽性(xing)的(de)復(fu)發或轉移性(xing)乳腺癌(ai)；
● 既往含鉑化療(liao)失敗的HER2突變的晚期非小細胞肺癌；
● 既往(wang)經奧沙利鉑、氟尿嘧(mi)啶(ding)和伊(yi)立替康治療失敗、HER2陽(yang)性結直腸(chang)癌(ai)；
● 既(ji)往至少一(yi)線抗HER2治療失敗的(de)HER2陽性晚期胃癌或胃食管(guan)結合部腺(xian)癌；
● 既(ji)往接受過一種或(huo)一種以上(shang)治療方案的HER2陽性不可切除或(huo)轉移性膽道癌；
● HER2表達的鉑耐藥復發上皮性(xing)卵巢癌、輸卵管癌或原發性(xing)腹膜癌；
● 既往接受含鉑化療及免疫檢(jian)查點抑(yi)制劑治療失敗的(de)HER2表(biao)達（IHC≥1+）的(de)復發(fa)或轉移性宮頸癌。
此外，恒瑞醫藥已有3款創新藥獲美國FDA孤兒藥資格認定，其中包括注射用卡瑞利珠單抗（艾瑞卡?)聯合甲磺酸阿帕替尼片（艾坦?）用于肝細胞癌適應癥，海曲泊帕乙醇胺片（恒曲?）用于惡性腫(zhong)瘤化療所致血(xue)小板減少(shao)癥適應癥（CIT）。
作為一(yi)家專(zhuan)注研發(fa)、生產(chan)及推(tui)廣高品質藥物(wu)的創新型國(guo)際化制(zhi)藥企業，恒瑞醫藥在五十多年(nian)的發(fa)展歷程中，始終堅持“以(yi)患者為中心”的初心，圍繞腫瘤、代謝和心血管疾(ji)病、免疫和呼吸系統疾(ji)病以(yi)及神經科學等(deng)多個領域持續攻堅藥物(wu)研發(fa)，致(zhi)力于運用科技的力量(liang)造福全球患者。
公司穩步(bu)推進國際(ji)(ji)化戰略，努(nu)力推動中國制藥(yao)(yao)品牌走向世(shi)界，堅持自主(zhu)研(yan)發(fa)(fa)與開(kai)放合作(zuo)并重，在內生(sheng)發(fa)(fa)展的基礎(chu)上著力加(jia)強國際(ji)(ji)合作(zuo)。目(mu)前產品在40多個國家(jia)實(shi)現商業化。創(chuang)新(xin)(xin)藥(yao)(yao)出(chu)海方面，開(kai)展超20項創(chuang)新(xin)(xin)藥(yao)(yao)國際(ji)(ji)臨床試驗；4款(kuan)創(chuang)新(xin)(xin)藥(yao)(yao)獲美(mei)國FDA孤(gu)?藥(yao)(yao)認(ren)定；4款(kuan)創(chuang)新(xin)(xin)藥(yao)(yao)獲美(mei)國FDA快速通道資格認(ren)定。為充分釋放并發(fa)(fa)揮產品矩(ju)陣的全球(qiu)潛(qian)力，公司加(jia)快對外合作(zuo)步(bu)伐，其(qi)中2025年以來就新(xin)(xin)增(zeng)3項對外授權合作(zuo)，陸續(xu)將自主(zhu)研(yan)發(fa)(fa)的Lp(a)抑制劑、輔助生(sheng)殖(zhi)領域(yu)口(kou)服GnRH拮抗劑、PDE3/4抑制等分別許可給默沙東、德國默克(ke)、GSK在內的跨國藥(yao)(yao)企(qi)；尤其(qi)與GSK達(da)成合作(zuo)，將共(gong)同(tong)開(kai)發(fa)(fa)至多12款(kuan)涵蓋呼吸、自免(mian)和炎癥、腫瘤治療領域(yu)的創(chuang)新(xin)(xin)藥(yao)(yao)物，潛(qian)在交易總額(e)高達(da)125億美(mei)元。
未來，恒瑞醫藥(yao)(yao)將繼續堅持“以患者(zhe)為中(zhong)(zhong)心(xin)”的(de)初(chu)心(xin)，爭分奪秒(miao)推進創新藥(yao)(yao)研發(fa)，努力研制出更多的(de)新藥(yao)(yao)好藥(yao)(yao)，服務健康中(zhong)(zhong)國(guo)，惠(hui)及(ji)全球患者(zhe)。
參考文(wen)獻：
1.Freddie Bray et al. Global cancer statistics 2022，CA Cancer J Clin. 2024 May-Jun;74(3):229-263. doi: 10.3322/caac.21834. Epub 2024 Apr 4.
2. Li J, Luo S, Liu T, et al. 684P Phase I trial of SHR-A1811 in HER2-expressing advanced gastric cancer (GC) or gastroesophageal junction adenocarcinoma (GEJ) and colorectal cancer (CRC)[J]. Annals of Oncology, 2023, 34: S478.
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