2025-08-13
恒瑞創新藥海曲泊帕兒童原發免疫性血小板減少癥適應癥上市申請獲受理
近日，恒瑞醫藥收到國家藥品監督管理局下發的《受理通知書》，公司自主研發的1類新藥海曲泊帕乙醇胺片的藥品上市許可申請獲國家藥監局受理，適應癥為：適用于既往對糖皮質激素、免疫球蛋白等治療反應不佳的原發免疫性血小板減少癥（ITP）成人及≥6歲的兒童患者。
1關于HR-TPO-ITP-Ⅲ-PED研究
此次申報上市，是基于一項在兒童和青少年原發免疫性血小板減少癥患者中評價海曲泊帕乙醇胺片的有效性和安全性的多中心、隨機、雙盲及開放性的Ⅲ期臨床試驗（HR-TPO-ITP-Ⅲ-PED）。2025年3月，該研究達到了方案預設的主要研究終點。該研究由首都醫科大學附屬北京兒童醫院王天有教授擔任主要研究者，共有17家國內中心參與本研究，共入組100例6歲及以上兒童和青少年原發免疫性血小板減少癥患者。研究結果表明，試驗組在主要終點上顯著優于對照組，證實了海曲泊帕乙醇胺片長期治療的安全性、有效性良好[1]。
2關于原發免疫性血小板減少癥
原發免疫性血小板減少癥（ITP）是一種獲得性自身免疫性出血性疾病，臨床表現以皮膚黏膜出血為主，嚴重者有內臟出血，甚至顱內出血而導致死亡，是兒童和青少年最常見的出血性疾病。兒童ITP（1月齡至18歲的原發性ITP患兒）的年發病率為1.6-5.3/10萬人，根據病程分為：新診斷（病程<3個月）、持續性（3~12個月）和慢性（>12個月）[2]。兒童ITP是一個良性自限性疾病，80%的病例在診斷后12個月內血小板計數可恢復正常，但仍有約20%的患兒病程持續1年以上。兒童ITP患者基數較大，臨床治療需求迫切。國內外多項指南推薦，血小板生成素受體激動劑為二線治療首選藥物[2][3]。
3關于海曲泊帕乙醇胺片
海曲泊帕乙醇胺片是恒瑞醫藥自主研發的一種口服非肽類血小板生成素受體激動劑，通過激活血小板生成素受體介導的STAT和MAPK信號轉導通路，促進血小板生成。海曲泊帕乙醇胺片已在原發免疫性血小板減少癥、再生障礙性貧血、化療所致血小板減少癥、有創性操作或手術的慢性肝病伴血小板減少癥患者中開展臨床研究，以評估在不同血液系統疾病中的作用。海曲泊帕乙醇胺片已獲批上市兩個適應癥，分(fen)別為：2021年6月(yue)獲得(de)國家藥(yao)監局批準用(yong)于(yu)既(ji)往(wang)對(dui)糖皮質(zhi)激素、免疫球蛋(dan)白(bai)等治(zhi)(zhi)療(liao)反應不佳的慢性(xing)原發免疫性(xing)血小板減少癥成(cheng)(cheng)人(ren)患者(zhe)的治(zhi)(zhi)療(liao)，以及用(yong)于(yu)對(dui)免疫抑制(zhi)治(zhi)(zhi)療(liao)療(liao)效不佳的重(zhong)型再生障礙性(xing)貧血成(cheng)(cheng)人(ren)患者(zhe)的治(zhi)(zhi)療(liao)。此外，海曲泊帕乙醇胺(an)片用(yong)于(yu)惡性(xing)腫(zhong)瘤化療(liao)所(suo)致血小板減少癥適(shi)應癥（CIT）已獲美(mei)國FDA孤兒藥(yao)資(zi)格認定。
參考文獻：
[1]根(gen)據研(yan)究資料整(zheng)理.
[2]中(zhong)國(guo)兒童(tong)原發性免(mian)疫(yi)性血小板(ban)減少癥(zheng)(zheng)診(zhen)(zhen)斷與(yu)治(zhi)療指南改編(bian)工作組(zu), 中(zhong)華醫學(xue)會兒科學(xue)分會血液學(xue)組(zu), 中(zhong)華兒科雜志編(bian)輯(ji)委員(yuan)會. 中(zhong)國(guo)兒童(tong)原發性免(mian)疫(yi)性血小板(ban)減少癥(zheng)(zheng)診(zhen)(zhen)斷與(yu)治(zhi)療改編(bian)指南（2021版(ban)）[J]. 中(zhong)華兒科雜志, 2021, 59(10):810-819.
[3] Neunert C, Terrell DR, Arnold DM, et al. American Society of Hematology 2019 guidelines for immune thrombocytopenia [J]. Blood Adv. 2019 Dec 10;3(23):3829-3866.
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