2025-08-19
恒瑞創新藥海曲泊帕用于化療為主的抗腫瘤治療所致血小板減少癥上市申請獲受理
近日，恒瑞醫藥收到國家藥品監督管理局下發的《受理通知書》，公司自主研發的1類新藥海曲泊帕乙醇胺片的藥品上市許可申請獲國家藥監局受理，適應癥為：化療為主的抗腫瘤治療所致血小板減少癥成人患者。
1關于SHR8735-301研究
此次申報上市，是基于一項在化療為主的抗腫瘤治療所致血小板減少癥患者中評價海曲泊帕乙醇胺片有效性和安全性的多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照的Ⅲ期臨床研究（SHR8735-301）。2025年5月，該研究達到了方案預設的主要研究終點。該研究由哈爾濱市第一醫院馬軍教授和中國藥科大學附屬南京天印山醫院秦叔逵教授擔任主要研究者，共有43家國內中心參與本研究。研究共入組213例化療為主的抗腫瘤治療所致血小板減少癥成人患者。研究結果表明，試驗組在主要療效終點上顯著優于對照組，且安全性和耐受性良好，可為患者提供了更多治療選擇[1]。
2關于抗腫瘤治療所致血小板減少癥
抗腫瘤治療所致血小板減少癥是指抗腫瘤治療過程中產生的骨髓抑制作用，導致血小板生成減少及破壞增加，外周血中血小板計數降低，為一種常見的腫瘤治療并發癥。其發生率與所使用的治療藥物、治療劑量、是否聯合用藥、治療周期以及患者的個體差異有關。抗腫瘤治療所致血小板減少癥的危害包括增加患者自發性出血風險及血小板輸注需求，并可導致抗腫瘤藥物給藥劑量下調和（或）給藥間隔延長，治療相對劑量強度下降，從而削弱抗腫瘤療效，對患者的遠期臨床結局產生不利影響[2]。
抗腫瘤治療所致血小板減少癥在國內的主要治療手段包括輸注血小板和使用第一代促血小板生長因子。外源性輸注的血小板可及性差、維持期短、反復使用后易導致無效輸注，同時可能增加血液傳播感染性疾病的感染風險；第一代促血小板生長因子的使用則需在有相關資質的醫療機構內進行，同時由于安全性風險的因素，在美國及歐盟地區已停止了相關臨床開發及使用[2-4]。因此(ci)，目前(qian)抗(kang)腫(zhong)瘤治療所致血(xue)小板減少癥治療領域(yu)仍有巨(ju)大未被滿足(zu)的臨(lin)床需(xu)求(qiu)，亟需(xu)一(yi)種能夠(gou)替(ti)代血(xue)小板輸(shu)注、長期(qi)安全方(fang)便(bian)使用且具有穩定療效的全程管理藥物。
3關于海曲泊帕乙醇胺片
海(hai)曲泊(bo)(bo)帕(pa)(pa)(pa)乙(yi)(yi)醇(chun)胺(an)片是恒瑞醫藥(yao)自主研發的(de)(de)(de)一種(zhong)口(kou)服非肽類血(xue)(xue)(xue)小(xiao)板(ban)(ban)生(sheng)(sheng)成(cheng)(cheng)素(su)(su)受體(ti)激動劑，通過(guo)激活血(xue)(xue)(xue)小(xiao)板(ban)(ban)生(sheng)(sheng)成(cheng)(cheng)素(su)(su)受體(ti)介(jie)導(dao)的(de)(de)(de)STAT和MAPK信號轉導(dao)通路，促進血(xue)(xue)(xue)小(xiao)板(ban)(ban)生(sheng)(sheng)成(cheng)(cheng)。海(hai)曲泊(bo)(bo)帕(pa)(pa)(pa)乙(yi)(yi)醇(chun)胺(an)片已在免(mian)(mian)疫性血(xue)(xue)(xue)小(xiao)板(ban)(ban)減少癥(zheng)(zheng)(zheng)、再生(sheng)(sheng)障礙(ai)性貧血(xue)(xue)(xue)、化(hua)療(liao)所(suo)致血(xue)(xue)(xue)小(xiao)板(ban)(ban)減少癥(zheng)(zheng)(zheng)、有創(chuang)性操作或手術的(de)(de)(de)慢(man)(man)性肝病伴血(xue)(xue)(xue)小(xiao)板(ban)(ban)減少癥(zheng)(zheng)(zheng)患者中開展臨床研究(jiu)，以評估在不(bu)同血(xue)(xue)(xue)液(ye)系統疾病中的(de)(de)(de)作用。海(hai)曲泊(bo)(bo)帕(pa)(pa)(pa)乙(yi)(yi)醇(chun)胺(an)片已獲(huo)批上(shang)市兩個適(shi)(shi)應癥(zheng)(zheng)(zheng)，分別為：2021年6月獲(huo)得(de)國(guo)家(jia)藥(yao)監局批準用于(yu)(yu)(yu)既往對(dui)糖皮質激素(su)(su)、免(mian)(mian)疫球(qiu)蛋(dan)白等(deng)治(zhi)療(liao)反應不(bu)佳的(de)(de)(de)慢(man)(man)性原發免(mian)(mian)疫性血(xue)(xue)(xue)小(xiao)板(ban)(ban)減少癥(zheng)(zheng)(zheng)成(cheng)(cheng)人患者的(de)(de)(de)治(zhi)療(liao)，以及用于(yu)(yu)(yu)對(dui)免(mian)(mian)疫抑制治(zhi)療(liao)療(liao)效(xiao)不(bu)佳的(de)(de)(de)重(zhong)型再生(sheng)(sheng)障礙(ai)性貧血(xue)(xue)(xue)成(cheng)(cheng)人患者的(de)(de)(de)治(zhi)療(liao)。海(hai)曲泊(bo)(bo)帕(pa)(pa)(pa)乙(yi)(yi)醇(chun)胺(an)片用于(yu)(yu)(yu)既往對(dui)糖皮質激素(su)(su)、免(mian)(mian)疫球(qiu)蛋(dan)白等(deng)治(zhi)療(liao)反應不(bu)佳的(de)(de)(de)原發免(mian)(mian)疫性血(xue)(xue)(xue)小(xiao)板(ban)(ban)減少癥(zheng)(zheng)(zheng)（ITP）成(cheng)(cheng)人及≥6歲的(de)(de)(de)兒(er)童患者的(de)(de)(de)一項(xiang)新適(shi)(shi)應癥(zheng)(zheng)(zheng)上(shang)市許可申(shen)請(qing)近日(ri)獲(huo)得(de)國(guo)家(jia)藥(yao)監局受理。此外，海(hai)曲泊(bo)(bo)帕(pa)(pa)(pa)乙(yi)(yi)醇(chun)胺(an)片用于(yu)(yu)(yu)惡(e)性腫瘤化(hua)療(liao)所(suo)致血(xue)(xue)(xue)小(xiao)板(ban)(ban)減少癥(zheng)(zheng)(zheng)適(shi)(shi)應癥(zheng)(zheng)(zheng)已獲(huo)美國(guo)FDA孤兒(er)藥(yao)資(zi)格(ge)認(ren)定。
參(can)考(kao)文獻：
[1].根據研究資料整理.
[2].Al-Samkari, H., Optimal management of chemotherapy-induced thrombocytopenia with thrombopoietin receptor agonists. Blood Rev, 2024. 63: p. 101139.
[3].Vadhan-Raj S. Clinical experience with recombinant human thrombopoietin in chemotherapy-induced thrombocytopenia. Semin Hematol 2000;37:28–34.
[4].Basser RL, O'Flaherty E, Green M, et al. Development of pancytopenia with neutralizing antibodies to thrombopoietin after multicycle chemotherapy supported by megakaryocyte growth and development factor. Blood 2002; 99(7): 2599-602.
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